Avancées dans la prise en charge des syndromes myélodysplasiques

Resume Propos Les syndromes myelodysplasiques (SMD) sont des affections clonales des cellules souches hematopoietiques caracterisees par une hematopoiese inefficace et une evolution frequente vers la leucemie aigue. Des progres importants ont ete realises recemment dans la connaissance de la physiopathologie de ces maladies, leur diagnostic et leur classification. De nouvelles molecules prometteuses et des strategies therapeutiques innovantes sont actuellement utilisees. Cet article se propose de passer en revue ces innovations et leur impact sur la prise en charge des SMD. Actualites et points forts La pathogenie des SMD implique divers mecanismes interessant le clone myelodysplasique (apoptose aberrante, anomalies de la signalisation, de la regulation epigenetique) ou son environnement (dysimmunite, angiogenese) et represente actuellement des cibles therapeutiques potentielles. Il n'existe pas actuellement de traitement standard. La greffe de cellules souches hematopoietiques allogenique est la seule therapeutique potentiellement curative. Au-dela de la chimiotherapie conventionnelle et facteurs de croissances, de nouvelles options de traitement emergent incluant les agents hypomethylants, les modulateurs de la reponse immune ou les antiangiogeniques. Perspectives et projets Les resultats encourageants obtenus avec ces nouveaux traitements incitent a poursuivre les investigations precliniques et cliniques afin d'ameliorer les strategies therapeutiques des SMD.