Nusinersen chez l’enfant : évolution ou révolution ? - Utilisation clinique des traitements innovants, repositionnés ou hors AMM : le vécu du terrain (2)

Le nusinersenou Spinraza ® est utilise en France dans l’amyotrophie spinale infantile chez l’enfant depuis un peu plus d’un an seulement. Des donnees personnelles, evidemment tres preliminaires, apporte de premiers arguments sur son interet dans la prise en charge de la maladie. Les echanges reguliers avec ceux de nos collegues pediatres europeens qui delivrent egalement ce traitement completent cette vision parcellaire.