Tolvaptan et polykystose rénale dominante (PKRAD) : expérience préliminaire en vie réelle chez 38 patients

Introduction Le tolvaptanest un antagoniste des recepteurs V2 de l’hormone antidiuretique qui a obtenu l’AMM pour ‘ralentir la progression de la PKRAD chez l’adulte aux stades 1-3 de MRC, avec des signes d’evolution rapide de la maladie’. Le principal effet indesirable du produit est un syndrome polyuro-polydypsique, observe chez environ 25 % des patients. L’objectif du travail est de rapporter l’acceptabilite du traitement dans une cohorte de patients PKRAD traites en vie reelle, et dont le traitement a ete initie entre le 01/07/2016 et le 30/04/2017. Patients et methodes Le traitement a ete propose aux patients eligibles conformement a l’AMM ; apres double quantification de diurese, natriurese et uree urinaire/24 h, tous ont recu les conseils dietetiques calibrant l’apport alimentaire a 6 gr de NaCl et 1 g/kg/j de proteines. Apres information sur les effets indesirables, la titration du medicament a ete realisee par paliers mensuels, a l’occasion d’une visite medicale. Avant et pendant le traitement, une estimation du volume d’eau bue et du nombre de levers nocturnes ont ete obtenus. Resultats Dans une cohorte de 162 patients suivis pour PKRAD stade 1–5 hors suppleance, 38 (23,4 % ; 21 F, 17H) patients eligibles ont ete traites. Avant conseil dietetique, les valeurs medianes de natriurese et l’excretion ureique urinaire sont a 146 mmol/j et 710 mmol/j. A l’initiation du traitement, l’âge median est de 49 ans, la creatinine mediane est de 143 μmol/L (extr. : 69–270) et le DFG median a 50 mL/min/1,73m 2 (30–97). Le volume renal varie de 873 a 7713 mL. Le suivi median des patients est de 4,5 mois (extr. : 1–8). La polyurie a motive l’arret de traitement chez 2 patients. A la date de cloture, 36/38 patients sont traites, avec une posologie moyenne de tolvaptande 87,5 mg/j. L’estimation du volume hydrique median ingere est a 3750 mL (2500–7000) et le nombre de levers nocturnes varie de 1 a 5. Aucun n’a developpe d’anomalie des tests hepatiques. Discussion La posologie mediane utilisee de tolvaptanest exactement celle observee dans l’essai Tempo3/4. L’education therapeutique, l’information dietetique et les consultations mensuelles initiales ont semble utiles a court terme pour obtenir une adhesion therapeutique. Conclusion En vie reelle, l’usage de tolvaptanpeut etre propose avec une tolerance acceptable chez la majorite des patients eligibles au traitement, a l’issue d’un programme d’information et d’education soigneux et au prix de consultations longues.